ভঙ্গুর এক্স সিন্ড্রোম (এফএক্সএস) ছোট অণু মৌখিক ওষুধের লেনদেনগুলি 450 মিলিয়ন ডলার পৌঁছায়

ভঙ্গুর এক্স সিন্ড্রোম (এফএক্সএস) ছোট অণু মৌখিক ওষুধের লেনদেনগুলি 450 মিলিয়ন ডলার পৌঁছায়

সম্প্রতি, ফার্মাসিউটিক্যাল শিল্প একটি বড় চুক্তিতে শুরু করেছে, একটি বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা ফ্রেজিল এক্স সিনড্রোম (এফএক্সএস) এর জন্য 450 মিলিয়ন মার্কিন ডলারে ছোট অণু মৌখিক ওষুধের জন্য একটি বিশ্বব্যাপী একচেটিয়া লাইসেন্স চুক্তিতে পৌঁছেছে। এই লেনদেনটি কেবল বিরল রোগের ক্ষেত্রে একটি নতুন রেকর্ড তৈরি করে না, তবে ভঙ্গুর এক্স সিনড্রোমযুক্ত রোগীদের চিকিত্সার জন্য নতুন আশাও এনেছে। নিম্নলিখিতটি এই হট ইভেন্টটির বিশদ বিশ্লেষণ।

1। লেনদেনের পটভূমি এবং তাত্পর্য

ভঙ্গুর এক্স সিনড্রোম এফএমআর 1 জিনে মিউটেশনগুলির কারণে সৃষ্ট একটি বংশগত বৌদ্ধিক অক্ষমতা। বিশ্বব্যাপী প্রায় 1 মিলিয়ন রোগী রয়েছে এবং বর্তমানে কোনও নির্দিষ্ট চিকিত্সার ওষুধ নেই। এই লেনদেনে ছোট অণু মৌখিক ওষুধটি মূল রোগের পথগুলিকে লক্ষ্য করে ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে উল্লেখযোগ্য কার্যকারিতা দেখিয়েছে এবং শিল্প দ্বারা "ব্রেকথ্রু থেরাপি" হিসাবে বিবেচিত হয়।

মূল লেনদেনের ডেটা নিম্নরূপ:

2। ক্লিনিকাল ডেটা হাইলাইট

ড্রাগটি দ্বিতীয় ধাপের ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে ভাল পারফর্ম করেছে, মূল ডেটা সহ:

3। বাজার বিশ্লেষণ এবং শিল্পের প্রভাব

1।বিরল রোগগুলির উল্লেখযোগ্য প্রিমিয়াম রয়েছে: এফএক্সএস ড্রাগগুলির বার্ষিক চিকিত্সা ব্যয় 250,000 মার্কিন ডলারে পৌঁছবে বলে আশা করা হচ্ছে, এবং বিশ্ব বাজারের আকার 5 বিলিয়ন মার্কিন ডলার ছাড়িয়ে যেতে পারে।
2।মূলধন জনপ্রিয়তা বৃদ্ধি: 2023 সালে, নিউরোসায়েন্সের ক্ষেত্রে লেনদেনের পরিমাণ বছর বছর ধরে 40% বৃদ্ধি পেয়েছিল এবং এফএক্সএস নতুন ফোকাসে পরিণত হয়েছিল।
3।প্রযুক্তি প্ল্যাটফর্ম মান: এই ছোট অণু প্ল্যাটফর্মটি অন্যান্য আরএনএ-সম্পর্কিত রোগগুলিতেও প্রয়োগ করা যেতে পারে, যার সম্ভাব্য ডেরাইভেটিভ মূল্য 1 বিলিয়ন মার্কিন ডলার।

4। বিশেষজ্ঞ মতামত

হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুলের নিউরোজেনেটিক্সের অধ্যাপক ড। "এনডিএ আবেদনটি ২০২৫ সালে জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করা হয়েছে, যা ক্লিনিকাল ফাঁক পূরণ করবে বলে আশা করা হচ্ছে।"

ভি। রোগীর টিস্যু প্রতিক্রিয়া

আন্তর্জাতিক ভঙ্গুরতা এক্স জোট একটি বিবৃতি জারি করে বলেছে: "এটি গত দশকের সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ চিকিত্সার অগ্রগতি।" পরিসংখ্যান অনুসারে, বিশ্বজুড়ে ৩,০০০ এরও বেশি পরিবার পরবর্তী ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে অংশ নিতে নিবন্ধন করেছে।

6 .. আরও পড়া: ভঙ্গুর এক্স সিনড্রোমের মূল তথ্য

এই লেনদেন জেনেটিক রোগের ক্ষেত্রে আরও চীনা সংস্থাগুলিকে প্রচার করতে পারে। অসম্পূর্ণ পরিসংখ্যান অনুসারে, চীনের কমপক্ষে ৫ টি ফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থাগুলি বর্তমানে এফএক্সএস-সম্পর্কিত গবেষণা চালাচ্ছে, তবে তারা সকলেই প্রাথমিক পর্যায়ে রয়েছে।